A gyógyszeripar a világ egyik vezető iparága. A gyógyszerfejlesztés az egészségügyi ellátás és az orvostudomány fejlődésének kiemelten fontos területe.
Egy sikeresen kifejlesztett gyógyszer költsége több mint 1 milliárd euró is lehet. Mivel számos, kezdetben ígéretesnek tűnő molekula közül mindössze néhány jut végig a folyamaton, így a sikertelen fejlesztések miatt egy-egy engedélyezett készítménynek sok milliárd euró hasznot kell hoznia ahhoz, hogy a mérleg pozitív maradhasson.
A gyógyszerfejlesztés klinikai fázisai az első emberi (humán) alkalmazással kezdődnek, és egészen a gyógyszer törzskönyvezéséig tartanak. A klinikai vizsgálatok célja, hogy a laboratóriumi körülmények között (ún. in vitro), majd az állatkísérletekben (ún. in vivo) már bizonyított hatással rendelkező leendő gyógyszermolekula biztonságosságát és hatásosságát bizonyítsák.
A klinikai vizsgálatokról általánosságban
Az új gyógyszerek engedélyezése és forgalomba hozatala nem valósulhat meg anélkül, hogy előtte emberi alkalmazásban ki ne próbálták volna.
A klinikai vizsgálatok során azonban nemcsak új hatóanyagokat tesztelhetnek, hanem többek között az alábbiakat is:
- már forgalomban lévő hatóanyagok új kombinációit;
- új típusú műtéti eljárásokat;
- új orvostechnikai eszközöket;
- már törzskönyvezett gyógyszerek új indikációit;
- új módszereket a betegségben szenvedők életminőségének javítására;
- új viselkedésterápiás eljárásokat.
A gyógyszerfejlesztésről és a klinikai vizsgálatok fázisairól bővebben ITT olvashat.
Hogyan vehetek részt klinikai vizsgálatban?
A klinikai vizsgálatban történő részvételi lehetőségről, ha jelöltként megfelel a kutatási módszer feltételeinek, kezelőorvosa tudja tájékoztatni.
Ha egyéb forrásból értesül klinikai vizsgálatban való részvételi lehetőségről, a részvételi szándékot szintén érdemes háziorvosa vagy kezelőorvos számára jelezni, aki a szakterületén aktuálisan zajló klinikai vizsgálatokkal tisztában van, vagy képes azoknak utánanézni. Ezenkívül ismeri a betege állapotát és betegségét, a betegség várható prognózisát és a jelenleg elérhető törzskönyvezett terápiák várható hatékonyságát.
A kezelőorvosával átbeszélheti a klinikai vizsgálattal járó kockázatokat, és a tőle remélhető pozitívumokat is. Ezeket mérlegelve dönthet arról, hogy részt kíván-e venni a klinikai vizsgálatban. Saját akaratán kívül klinikai vizsgálatba beteget belekényszeríteni nem lehet.
Miért érdemes klinikai vizsgálatban részt venni?
A klinikai vizsgálatok minden gyógyszer törzskönyvezéséhez elengedhetetlen vizsgálatok, így akik részt vesznek benne, azok mindenképpen hozzájárulnak a tudomány és az egészségügy előrehaladásához.
Emellett, ha nem egészséges önkéntesekről van szó, a részt vevő betegek profitálhatnak először az új terápia pozitív hatásaiból – a klinikai vizsgálatok megkezdését követően ugyanis általában éveket kell várni az adott hatóanyag forgalomba hozataláig. Természetesen előfordulhat az is, hogy a vizsgált terápia nem mutat nagyobb hatékonyságot, mint a már törzskönyvezett gyógyszer (sőt, hatása akár el is maradhat a standard terápiától).
A vizsgálathoz való csatlakozáskor minden előnyt és kockázatot érdemes mérlegelni, és az alapján dönteni, hogy a fennálló kockázatok megérik-e a vizsgálathoz való csatlakozást.
Jár juttatás a klinikai vizsgálatban való részvételért?
Főleg egészséges résztvevőknél merülhet fel a kérdés, hogy megéri-e részt venni egy klinikai vizsgálatban a fizetésért cserébe. Vannak vizsgálatok, melyek szervezői fizetést vagy egyéb juttatást adnak azoknak, akik részt vesznek a klinikai vizsgálatokban, mások csak utazási támogatást nyújtanak (előfordul, hogy azt sem).
A részvételi szándékot minden esetben egyénileg kell mérlegelni a kockázatok tükrében: bár a vizsgálatok során szoros felügyelettel követik a vizsgálati alanyokat, így is előfordulhat nem várt hatás vagy mellékhatás megjelenése, ezért pusztán anyagi érdekéből nem feltétlen érdemes a vizsgálatokban részt venni.
Gyakran ismételt kérdések
Mi történik, ha abba a csoportba kerülök, akik nem a kísérleti szert kapják? Előfordulhat, hogy kezelés nélkül maradok?
A klinikai vizsgálatokban minden esetben legalább két csoport van: egy kísérleti csoport és egy kontrollcsoport, hogy legyen mihez viszonyítani a kísérleti csoportban tapasztalt eredményeket. A legjobban akkor mérhető a hatás, ha a kontrollcsoport nem kap kezelést (csak placebót, azaz hatóanyagot nem tartalmazó, de ugyanúgy kinéző készítményt), hiszen így mérhető az abszolút hatékonyság.
Mivel a betegek a saját remélt gyógyulásuk céljából vállalják a klinikai vizsgálatban való részvételt, etikai okokból nem megengedhető, hogy bizonyos betegségek esetén (pl. epilepszia, daganatos betegségek stb.) semmilyen kezelésben ne részesüljenek ezek a betegek. Így tehát ilyen betegségek esetén a kontrollcsoport az egyébként standard elérhető legjobb kezelést kapja, és ahhoz hasonlítják a vizsgálati készítmény hatékonyságát.
Meggondoltam magam a vizsgálat során, mit tehetek?
Fontos tudni, hogy a klinikai vizsgálatban részt vevők bármikor, indoklás nélkül is kiléphetnek a klinikai vizsgálatból – annak ellenére, hogy korábban tájékoztatást követően beleegyeztek abba. Emellett azonban azt is fontos tudni, hogy szigorúan szabályozott körülményei vannak a klinikai vizsgálat menetének, így a résztvevők védelmének is.
Amennyiben a kockázat mértéke nagyobb, mint az várható volt (pl. a beteg laborértékei a vizsgálat során nem megfelelők), a vizsgálatvezető a beteg érdekében a vizsgálat befejezéséről dönthet, és kizárhatja a vizsgálat további folytatásából.
